1. A HER2-pozitív emlőrákok célzott kezelése

A sejtek életben maradásához (növekedéséhez, terjedé­sé­hez) úgynevezett növekedési faktorok szükségesek. A növekedési faktorok a sejtek felszínén lévő érzékelők­höz, receptorokhoz kötődnek, és azokon keresztül indítják el a sejt szaporodását. Az emlőrákos megbetege­dések kb. 20-25 százalékában a HER2-nek nevezett receptorból a szokásos mennyiség helyett óriási számú található a sejt felszínén és sok génje látható a sejtmag­ban is. Az ilyen emlőrákokat HER2-pozitívnak nevezzük, melyek az emlődaganatok között egy sajátos formát képviselnek: rövidebb a kiújulásig eltelt idő a műtét után, kevesebb a várható túlélés, azaz rosszabb indulatúak az átlagosnál.

Amerikai kutatók a HER2-receptor sejthártyán kívülre eső szakasza ellen ellenanyagot (antitestet) állítottak elő, mely a túlzott mennyiségű HER2 daganatot serkentő működését blokkolja. Ez a hatóanyag gyógyszerként 1998-ban került elfogadásra az USA-ban, majd 2000-ben Európában a HER2-pozitív emlőrákos megbetegedés áttétes eseteiben. Áttétes esetekben adva eddig nem látott hosszúságú túlélést eredményez. Később az összegyűlt adatok bizonyították, hogy műtét utáni utókezelésként (úgynevezett adjuváns céllal) alkalmazva is csaknem felére csökkentette a kiújulások számát és mintegy 30 százalékkal csökkentette a HER2-pozitív emlőrákos halálozást, ami meghaladja a csak kemoterápiával elérhető eredményeket. Ezért 2006-ban az USA-ban és Európában egyaránt már korai emlőrákban is alkalmazhatónak ítélték. Citotoxikus anyagokkal kombinációban adva azok hatását erősíti, de önmagában is hatásos. Az intravénás formában hozzáférhető készítményt korai emlőrák műtéti eltávolítását követően egy éven keresztül kell alkalmazni a maximális terápiás hatás elérése érdekében.

2. Kóros érképződést gátló célzott kezelés.

A szervezetben található minden sejt fejlődéséhez, szaporodásához tápanyagokra és oxigénre van szükség, melyek az ereken keresztül jutnak el a szövetekbe. 1971-ben Folkmann amerikai kutató ismerte fel, hogy a daganat bizonyos mérete felett (ez általában 1-2 mm-es nagyságot jelent) a daganatsejteknek is szükségük van saját vérellátásra. Ennek érdekében a daganatsejtek speciális növekedési faktorokat bocsátanak ki, elindítva ezzel az érképződésnek (idegen szóval angiogenezisnek) nevezett folyamatot, melynek során a daganatos szövetben önálló érhálózat fejlődik ki. Az érellátás nemcsak a daganat táplálása miatt fontos, hanem egyúttal lehetőséget teremt a daganat számára a véráram útján távoli áttétek (metasztázisok) képzésére is. Ezek az erek ráadásul felépítésükben eltérnek az egészséges erektől, így nehézséget jelent rajtuk keresztül a kemoterápiás gyógyszereket eljuttatni a daganatokhoz.

Áttörést jelent az emlőrák kezelésében az érképződést szabályozó növekedési faktorok gátlása egy speciális ellenanyaggal (antitesttel), amely lényegében elsorvasztja a daganatok túlburjánzó érhálózatát. Ennek következtében a daganat növekedése megáll, sőt visszafejlődhet, valamint csökken a távoli metasztázisok kialakulásának esélye. A daganatban megmaradó erek már szabályos szerkezetűvé válnak, lehetővé téve a kemoterápiás szerek daganatba történő eljuttatását. Ez a kezelési mód elsősorban a HER2-negatív áttétes emlőrákban szenvedő betegek számára jelent előrelépést, akiknél korábban nem volt lehetőség célzott biológiai terápia alkalmazására. Jelenleg az érképződést gátló kezelés meghatározott kemoterápiával kombinálva hozzáférhető és duplájára képes növelni a betegség rosszabbodásáig (progressziójáig) eltelt időszakot.